Informație

Toți autoanticorpii IgG conduc la boli autoimune?

Toți autoanticorpii IgG conduc la boli autoimune?


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Dacă există o prezență de autoanticorp în sângele nostru, înseamnă asta că vom avea o boală autoimună? Există unii autoanticorpi care nu provoacă leziuni ale țesuturilor și organelor?


Ca de obicei în biologie, nu este atât de simplu. Există autoanticorpi prezenți chiar și la persoanele fără semne de boală autoimună. Sistemul imunitar este o rețea complexă de celule și molecule reglatoare pozitive și negative - este puțin probabil ca analizarea unei singure componente să determine starea sistemului. Acesta este un motiv major pentru care a fost atât de dificil să ne dăm seama cum să acționăm selectiv asupra sistemului imunitar pentru a opri sau a preveni o boală autoimună fără a compromite funcția imunitară normală.

Iată un articol care extinde unele dintre aceste aspecte: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2703183/

De exemplu, notați „În ciuda eliminării fiziologice (selecție negativă) sau a inactivării funcționale (anergie) a limfocitelor T și B auto-reactive cu afinitate ridicată din timus și, respectiv, din măduva osoasă, există dovezi convingătoare că afinitatea scăzută, potențial celulele autoreactive persistă și că reactivitatea cu afinitate scăzută la auto-antigenele este necesară pentru supraviețuirea limfocitelor T și probabil B din sistemul imunitar periferic.”

De asemenea, este important să rețineți că afinitatea Abs și a receptorilor pentru antigene depinde, de obicei, de molecule terțe suplimentare implicate în interacțiune și că o singură moleculă se poate prezenta foarte diferit în diferite situații (de exemplu, deteriorarea sau inflamația poate modifica unele persoane). molecule într-o configurație nevăzută anterior care stimulează auto-reactivitatea).


Un nou conducător pentru boli autoimune din medicina chineză

Un medicament derivat din rădăcina de hortensie, folosit de secole în medicina tradițională chineză, arată promițător în tratarea tulburărilor autoimune, raportează cercetătorii de la Programul de Medicină Celulară și Moleculară și Institutul de Boli Imune de la Spitalul de Copii din Boston (PCMM/IDI), împreună cu Școala de Medicină Dentară de la Harvard. În ediția din 5 iunie a Ştiinţă, ei arată că un compus cu molecule mici, cunoscut sub numele de halofuginonă, inhibă dezvoltarea celulelor Th17, celule imune recunoscute recent ca jucători importanți în bolile autoimune, fără a modifica alte tipuri de celule T implicate în funcția imunitară normală. Ei demonstrează în continuare că halofuginona reduce patologia bolii într-un model de autoimunitate la șoarece.

În prezent, nu există un tratament bun pentru tulburările autoimune, provocarea a fost suprimarea atacurilor inflamatorii ale sistemului imunitar asupra țesuturilor corpului fără a suprima, în general, funcția imunitară (creșterea astfel riscului de infecții). Tratamentul principal îl reprezintă anticorpii care neutralizează citokinele, mesageri chimici produși de celulele T care reglează funcția imunitară și răspunsurile inflamatorii. Cu toate acestea, anticorpii sunt scumpi, trebuie administrați intravenos și nu abordează cauza principală a bolii, pur și simplu absorbția de citokine, mai degrabă decât oprirea producției, pacienții trebuie, prin urmare, să primească perfuzii intravenoase frecvente pentru a menține inflamația sub control. Medicamentele puternice de suprimare a sistemului imunitar sunt uneori folosite ca ultimă soluție, dar pacienții sunt expuși riscului de infecții care pun viața în pericol și alte reacții adverse grave.

Printr-o serie de experimente, cercetătorii arată că halofuginona împiedică dezvoltarea celulelor Th17 atât la șoareci, cât și la oameni, oprește procesul de boală pe care îl declanșează și este selectivă în efectele sale. De asemenea, are potențialul de a fi administrat pe cale orală. „Aceasta este într-adevăr prima descriere a unei molecule mici care interferează cu patologia autoimună, dar nu este un supresor imun general”, spune Mark Sundrud, PhD, de la PCMM/IDI, primul autor al studiului.

Recunoscute abia din 2006, celulele Th17 au fost implicate într-o varietate de afecțiuni autoimune, inclusiv boala inflamatorie intestinală, artrita reumatoidă, scleroza multiplă, diabetul de tip 1, eczema și psoriazisul. Ele sunt distincte genetic de celelalte categorii majore de celule T (Th1, Th2 și celule T-regulatoare).

Celulele Th17 se diferențiază în mod normal de celulele T CD4+ „naïve”, dar atunci când Sundrud și colegii au cultivat celule T CD4+ de șoarece împreună cu citokine care induc în mod normal dezvoltarea Th17, a existat o scădere pronunțată a celulelor Th17, dar nu și a celor de reglementare Th1, Th2 sau T. celule & ndash când a fost adăugată halofuginonă. În mod similar, în celulele T CD4+ umane cultivate, halofuginona a suprimat selectiv producția de IL-17, principala citokină produsă de celulele Th17.

Și la șoarecii cu encefalită autoimună experimentală (EAE), o boală imunitară indusă artificial, asemănătoare cu scleroza multiplă la om și marcată de infiltrarea celulelor Th17 în sistemul nervos central, tratamentul cu halofuginonă în doze mici a redus semnificativ atât dezvoltarea EAE, cât și a acesteia. severitate. (La șoarecii cu altă formă de EAE care nu implică celule Th17, halofuginona nu a avut niciun efect.)

Întrebându-se cum funcționează halofuginona, cercetătorii au făcut studii cu microarray ale celulelor tratate cu halofuginonă pentru a examina modelele de expresie a genelor ca răspuns la medicament. În mod neașteptat, multe gene implicate în răspunsurile la stres au fost activate. În cele din urmă, ei au descoperit că halofuginona acționează prin activarea unei căi biochimice cunoscută sub numele de „răspunsul înfometării de aminoacizi” sau AAR, care protejează de obicei celulele atunci când aminoacizii, blocurile esențiale ale proteinelor, sunt insuficiente. Când s-au adăugat aminoacizi în exces la celulele T cultivate expuse la halofuginonă, AAR nu s-a pornit și celulele Th17 s-au putut dezvolta. În schimb, cercetătorii au reușit să inhibe diferențierea Th17 pur și simplu prin epuizarea aminoacizilor, inducând astfel AAR.

De ce ar împiedica AAR să se formeze celulele Th17? Cercetătorii propun că AAR are o funcție de economisire a energiei, încetinind activitățile de construcție a celulei pentru a conserva aminoacizii. „Când o celulă simte lipsa de aminoacizi, încearcă să conserve aminoacizi prin prevenirea unor tipuri specifice de răspunsuri care sunt costisitoare din punct de vedere energetic”, spune Sundrud. „În țesuturile inflamate, o mulțime de celule produc multe proteine, așa că ar fi logic ca o celulă cu deprivare de aminoacizi ar dori să blocheze semnalele care promovează inflamația”.

Halofuginina este una dintre cele 50 de plante medicinale fundamentale ale medicinei tradiționale chineze și a fost folosită ca agent antimalaric. Cu zeci de ani în urmă, armata SUA a încercat să-și îmbunătățească proprietățile antimalarice, fără succes. A fost în studii clinice pentru sclerodermie, dar pentru că acum este în domeniul public, industria farmaceutică nu și-a arătat interesul pentru dezvoltarea în continuare terapeutică.

Dar halofuginona, sau un compus derivat care nu a fost încă dezvoltat, ar putea fi utilizat pentru a trata orice boală autoimună sau inflamatorie legată de celulele Th17 prin activarea AAR, spun cercetătorii.

„În mod remarcabil, halofuginona evocă AAR în toate celulele, dar inhibă selectiv răspunsurile inflamatorii ale celulelor T”, spune Anjana Rao, PhD, de la PCMM/IDI, un investigator principal al studiului. „Acest lucru amintește de acțiunile ciclosporinei A și FK506, alte două medicamente imunosupresoare care blochează activitatea calcineurinei. Calcineurina este prezentă în toate celulele, dar previne selectiv respingerea transplanturilor de inimă, plămâni, ficat și măduvă osoasă atunci când sunt administrate pacienților. medicamentele au revoluționat medicina de transplant când au fost introduse în urmă cu peste 20 de ani, iar halofuginona poate anunța o revoluție în tratamentul anumitor tipuri de boli autoimune/inflamatorii.”

Malcolm Whitman, PhD și Tracy Keller, PhD, de la Școala de Medicină Stomatologică de la Harvard, și Anjana Rao, PhD, de la PCMM/IDI, au fost cercetătorii seniori ai studiului. Studiul a fost finanțat de subvenții de la National Institutes of Health, Juvenile Diabetes Research Foundation și Cancer Research Institute.

Sursa povestirii:

Materiale furnizate de Spitalul de copii din Boston. Notă: conținutul poate fi editat pentru stil și lungime.


Argenx raportează rezultatele financiare ale primului trimestru 2018 și oferă actualizări ale afacerii

9 mai 2018

Breda, Olanda / Gent, Belgia
- argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), o companie de biotehnologie în stadiu clinic, care dezvoltă o serie de terapii diferențiate pe bază de anticorpi pentru tratamentul bolilor autoimune severe și al cancerului, a anunțat astăzi rezultatele financiare și a oferit o actualizare a afacerii pentru primul trimestru încheiat. 31 martie 2018.

„Am făcut progrese excelente în acest trimestru în execuția strategiei noastre de dezvoltare și suntem bine pregătiți pentru un alt an plin de repere în 2018. Pentru a începe cu programul nostru principal efgartigimod (ARGX-113), am prezentat setul complet de date din fază. 2 studiu clinic în miastenia gravis la reuniunea anuală a Academiei Americane de Neurologie (AAN) care a arătat o reducere a scorurilor de boală care s-a corelat cu înțelegerea noastră a mecanismului candidatului medicament.De asemenea, am făcut progrese în Europa, după ce am primit denumirea de medicament orfan în această primă Rămânem pe cale să raportăm datele din două indicații suplimentare pentru efgartigimod, inclusiv trombocitopenia imună și pemfigus vulgar, în a doua jumătate a anului”, a comentat Tim Van Hauwermeiren, CEO al argenx. „Restul conductei noastre progresează, de asemenea, inclusiv ARGX-110, în care am trecut în faza 2 a studiului clinic la pacienții cu LMA nou diagnosticați inapți pentru chimioterapie și ne așteptăm să raportăm noi date de răspuns până la sfârșitul anului. continuă să căutăm ținte interesante în rândul partenerilor noștri instituții de cercetare și am prezentat acest lucru în primul trimestru prin adăugarea ARGX-117 la conducta noastră, oferind o nouă cale țintă pentru argenx și, potențial, o modalitate de a adăuga valoare sinergică conductei noastre de efgartigimod - abordare în cadrul unui produs.”

PRIMUL TRIMESTRE 2018 ȘI RECLAMAȚII RECENTE

RESPECTE FINANCIARE (la 31 martie 2018) (comparativ cu cele mai importante date financiare la 31 martie 2017)

DETALII REZULTATE OPERAȚIONALE

Produse în dezvoltare clinică:

Produse in dezvoltare preclinica:

Următoarea etapă preconizată

CIFRE-CHEIE (CONSOLIDATE)

(*) Compania a adoptat IFRS 15 la 1 ianuarie 2018 folosind o abordare retrospectivă modificată. Impactul adoptării IFRS 15 se ridică la 0,9 milioane EUR pentru cele trei luni încheiate la 31 martie 2018.

DETALII ALE REZULTATELOR FINANCIARE

Venitul din exploatare a atins 6,9 milioane EUR pentru cele trei luni încheiate la 31 martie 2018, comparativ cu 7,2 milioane EUR pentru cele trei luni încheiate la 31 martie 2017. Scăderea veniturilor cu 1,1 milioane EUR a rezultat în principal din scăderea recunoașterii veniturilor legată de finalizarea viitoare a activităților preclinice în cadrul colaborării noastre continue cu LEO Pharma. Alte venituri din exploatare au crescut cu 0,8 milioane EUR, rezultat în principal din (i) o creștere a reducerilor de taxe pe salarii pentru angajarea anumitor personal de cercetare și dezvoltare și (ii) o creștere a veniturilor din granturi guvernamentale ca urmare a aprobării în martie 2018 a unui VLAIO de 2,5 milioane EUR. grant pentru a identifica noi anticorpi terapeutici.
Pentru cele trei luni încheiate la 31 martie 2018, cheltuielile de cercetare și dezvoltare au totalizat 15,1 milioane EUR, comparativ cu 12,2 milioane EUR pentru cele trei luni încheiate la 31 martie 2017. Creșterea de 2,9 milioane EUR a cheltuielilor de cercetare și dezvoltare în 2018 a fost legată în principal la (i) costuri asociate cu o creștere planificată a numărului de angajați în cercetare și dezvoltare și (ii) cheltuieli de compensare pe bază de acțiuni crescute legate de acordarea de opțiuni pe acțiuni angajaților noștri din cercetare și dezvoltare (inclusiv o creștere cu 1,1 milioane EUR a costurilor cu asigurările sociale privind opțiunile de acțiuni acordate anumitor angajați rezidenți belgieni și non-belgieni).


Argenx anunță extinderea conductei sale cu adăugarea de ARGX-117 țintit de complement pentru tratamentul bolilor autoimune severe

Breda, Țările de Jos/Ghent, Belgia - argenx (Euronext & Nasdaq: ARGX), o companie de biotehnologie în stadiu clinic care dezvoltă o serie de terapii diferențiate pe bază de anticorpi pentru tratamentul bolilor autoimune severe și al cancerului, a anunțat astăzi adăugarea unui nou candidat, ARGX-117, țintirea cascadei complementului cu potențial terapeutic în indicații mediate de autoanticorpi.

ARGX-117 este un anticorp terapeutic extrem de diferențiat, echipat cu tehnologia de inginerie Fc proprietară a argenx NHance®, care se adresează unei ținte noi în calea clasică a cascadei complementului. Cu un mecanism de acțiune potențial diferențiat, ARGX-117 reprezintă o oportunitate largă în mai multe indicații mediate de autoanticorpi și poate avea un efect sinergic cu compusul autoimun plumb ARGX-113.

„Am obținut drepturile asupra ARGX-117, ca parte a Programului nostru de acces inovator, prin care am identificat lucrările inovatoare asupra acestui anticorp cu Broteio Pharma. Mecanismul de acțiune al ARGX-117 ne poate permite să explorăm beneficiile sale potențiale într-o gamă largă de indicații mediate de complement. În plus, ARGX-117 poate face sinergie cu compusul nostru autoimun principal ARGX-113, țintind FcRn pentru a elimina anticorpii patogeni de imunoglobulina G (IgG), în timp ce noul nostru anticorp vizat de complement se poate adresa și imunoglobulinei M (IgM). boli autoimune mediate de )”, a comentat Tim Van Hauwermeiren, CEO al argenx. „Continuăm să punem în aplicare strategia noastră pentru a căuta candidați care provin din știința interesantă, a le îmbunătăți cu tehnologiile platformei noastre și a le aduce în dezvoltare într-o indicație orfană. ARGX-117 reprezintă un potențial pipeline-în-un-produs de tratamente. pentru indicații orfane”.

argenx și Broteio au lansat o colaborare în 2017 pentru a efectua cercetări, cu sprijinul Universității din Utrecht, pentru a demonstra dovada de concept preclinic a mecanismului ARGX-117. Ca parte a acordului de colaborare, argenx și-a exercitat opțiunea exclusivă de a licenția programul și și-a asumat responsabilitatea pentru dezvoltarea și comercializarea ulterioară. Condițiile financiare nu vor fi dezvăluite.

Despre programul de acces inovator
Prin programul nostru de acces inovator (IAP), aducem tehnologiile noastre de descoperire a anticorpilor în centrul cercetării țintă noi, printr-o strânsă colaborare cu experți academicieni și mici companii de biotehnologie. IAP permite colaboratorilor noștri să folosească tehnologiile noastre pentru a dezvălui funcțiile proteinelor noi în boli. În schimb, primim acces timpuriu la ținte cu relevanță terapeutică și potențialul de a deveni următoarele programe de anticorpi terapeutici din conducta noastră.

Rolul complementului în bolile autoimune
Calea clasică a sistemului complementului este compusă dintr-o serie de proteine ​​care sunt activate atunci când autoanticorpii IgG sau IgM se leagă de țintele lor. Acest mecanism contribuie la deteriorarea țesuturilor și la disfuncția organelor într-o serie de boli inflamatorii autoimune. Ținta ARGX-117 este cheia în liza celulelor decorate cu anticorpi și este activă atunci când are loc o reacție imună. ARGX-117 are potențial terapeutic în indicațiile autoimune orfane și populației mari. Lucrarea de dezvoltare preclinica a ARGX-117 este realizata in stransa colaborare cu Prof. E. Hack (UCM Utrecht, Laboratorul de Imunologie Translationala).

Despre Broteio
Cu sediul în Utrecht, Țările de Jos, Broteio Pharma B.V. (Broteio) este o societate mixtă între Prothix B.V. și Bioceros Holding B.V., înființată pentru a dezvolta anticorpi monoclonali anti-complement.

Despre argenx
argenx este o companie de biotehnologie în stadiu clinic care dezvoltă o serie de terapii diferențiate pe bază de anticorpi pentru tratamentul bolilor autoimune severe și al cancerului. Ne concentrăm pe dezvoltarea de produse candidați cu potențialul de a fi fie primii din clasă față de ținte noi, fie cei mai buni din clasă față de ținte cunoscute, dar complexe, pentru a trata bolile cu o nevoie medicală semnificativă nesatisfăcută. Capacitatea noastră de a executa acest lucru este posibilă de suita noastră de tehnologii diferențiate. Platforma noastră SIMPLE Antibody TM, bazată pe puternicul sistem imunitar de lamă, ne permite să exploatăm ținte noi și complexe, iar cele trei tehnologii de inginerie a anticorpilor noastre sunt concepute pentru a ne permite să extindem indicele terapeutic al produselor noastre candidați.
www.argenx.com

Pentru mai multe informații, vă rugăm să contactați:

Joke Comijn, Corporate Communications & IR Manager
+32 (0)477 77 29 44
+32 (0)9 310 34 19
[email protected]

Beth DelGiacco (SUA IR)
Relații severe cu investitorii
+1 212 362 1200
[email protected]

Privitor la declaratiile anterioare
Conținutul acestui anunț include declarații care sunt sau pot fi considerate a fi „declarații prospective”. Aceste declarații prospective pot fi identificate prin utilizarea terminologiei prospective, inclusiv termenii „crede”, „estimează”, „anticipează”, „se așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „va” sau „ ar trebui să" și să includă declarații pe care argenx le face cu privire la rezultatele preconizate ale strategiei sale și progresul argenx și dezvoltarea clinică anticipată și etapele de reglementare și planurile legate de ARGX-117. Prin natura lor, declarațiile prospective implică riscuri și incertitudini, iar cititorii sunt atenționați că orice astfel de declarații prospective nu sunt garanții ale performanței viitoare. Rezultatele reale ale argenx pot diferi semnificativ de cele prezise de declarațiile prospective ca urmare a diverșilor factori importanți, inclusiv așteptările lui argenx cu privire la incertitudinile inerente asociate cu evoluțiile competitive, studiile preclinice și clinice și activitățile de dezvoltare a produselor și cerințele de aprobare de reglementare, încrederea argenx pe colaborările cu terți care estimează potențialul comercial al argenx Candidații de produse ale lui argenx capacitatea de a obține și menține protecția proprietății intelectuale pentru tehnologiile și medicamentele sale istoricul de operare limitat al argenx și capacitatea argenx de a obține finanțare suplimentară pentru operațiuni și de a finaliza dezvoltarea și comercializarea produselor candidate. O listă și o descriere suplimentară a acestor riscuri, incertitudini și alte riscuri pot fi găsite în dosarele și rapoartele Comisiei pentru Valori Mobiliare din SUA (SEC) ale argenx, inclusiv în prospectul final legat de oferta publică argenx din SUA depusă la SEC în conformitate cu la Regula 424(b) din Actul Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificat, precum și înregistrările și rapoartele ulterioare depuse de argenx la SEC. Având în vedere aceste incertitudini, cititorul este sfătuit să nu se bazeze în mod nejustificat pe astfel de declarații prospective. Aceste declarații prospective vorbesc doar de la data publicării acestui document. argenx nu își asumă nicio obligație de a actualiza sau revizui public informațiile din acest comunicat de presă, inclusiv orice declarații anticipative, cu excepția cazurilor în care legea poate solicita.

Acest anunț este distribuit de Nasdaq Corporate Solutions în numele clienților Nasdaq Corporate Solutions.

Emitentul acestui anunț garantează că este singurul responsabil pentru conținutul, acuratețea și originalitatea informațiilor conținute în acesta.
Sursa: argenx SE prin GlobeNewswire

HUG#2178132


Abcuro strânge 42 de milioane de dolari în finanțare seria A-1, îl numește pe John B. Edwards ca președinte executiv al Consiliului de administrație și pe David de Graaf, Ph.D. în calitate de director executiv

Abcuro, Inc., o companie de biotehnologie în stadiu clinic, care dezvoltă terapii pentru boli autoimune și cancer prin modularea precisă a celulelor T și NK citotoxice, a anunțat astăzi închiderea unei finanțări de 42 milioane USD Seria A-1 și numirea lui John B. Edwards ca Președintele Executiv al Consiliului de Administrație și David de Graaf, Ph.D. în calitate de director executiv. Finanțarea a fost coordonată de Mass General Brigham Ventures și Sanofi Ventures și a inclus investitori Pontifax Venture Capital, Hongsen Investment Group, RA Capital Management și Samsara BioCapital, precum și alții.

Concomitent cu această finanțare, Jason Hafler, Ph.D. de la Sanofi Ventures, Iyona Rajkomar de la Pontifax Venture Capital, Ryan Berry, Ph.D. de la RA Capital Management și Donald McCarthy, Ph.D. de la Samsara BioCapital s-au alăturat Consiliului de Administrație Abcuro, care include și Julius Knowles de la Mass General Brigham Ventures și Yajun Xu, Ph.D., Președintele Hongsen Investment Group.

„În ultimul an, Abcuro a dezvoltat un pachet de date convingător pentru a sprijini această rundă de finanțare pentru a promova programul nostru principal în clinică”, a spus domnul Edwards, președinte executiv. „Am fost încurajați de nivelul de risc și de interesul farmaceutic în activitatea de pionierat a lui Abcuro, îndreptată către țintirea cu precizie a celulelor T și NK citotoxice. Suntem deosebit de încântați să îi urăm bun venit lui David în calitate de CEO pe măsură ce intrăm în această perioadă esențială de creștere pentru Abcuro."

Veniturile din această finanțare vor fi folosite pentru a avansa ABC008, un anticorp anti-KLRG1 conceput pentru a epuiza celulele T citotoxice care atacă țesutul sănătos într-o varietate de boli autoimune. O primă dovadă în om a mecanismului și a siguranței va fi efectuată la pacienții cu miozită cu corp de incluziune sporadică (IBM), în timp ce indicații suplimentare sunt în curs de investigare. IBM este o afecțiune inflamatorie cronică și debilitantă a mușchilor scheletici, fără terapii farmaceutice disponibile. Veniturile din seria A-1 vor sprijini, de asemenea, dezvoltarea preclinică continuă a programului de oncologie al companiei ABC015, un anticorp de blocare anti-KLRG1 capabil să restabilească funcția celulelor T și NK citotoxice efectoare, rezultând un răspuns anti-tumoral puternic. Aceasta include sprijin financiar și științific din partea Fundației de Cercetare a Mielomului Multiplu pentru a evalua ABC015 în mielomul multiplu.

„KLRG1 este o țintă convingătoare în modularea imună atât în ​​bolile autoimune, cât și în cancer, deoarece ne permite să țintăm cu precizie celulele T și NK citotoxice relevante clinic”, a spus dr. de Graaf. „Sunt foarte mulțumit de entuziasmul comun al investitorilor Abcuro în urmărirea potențialului clinic de a viza KLRG1.”

Domnul Edwards aduce la Abcuro peste treizeci de ani de experiență în descoperirea, dezvoltarea și comercializarea globală a produselor biofarmaceutice. El a fost implicat în dezvoltarea sau comercializarea a zece produse biologice aprobate de FDA și a avut ieșiri de succes la opt dintre cele zece companii de biotehnologie pe care le-a ajutat să le construiască, inclusiv Tilos, Siamab, Exonics, Adnexus, F-star și Genetics Institute. El a construit o afacere de hematologie terapeutică care a atins în cele din urmă peste 1 miliard de dolari în venituri anuale pentru Wyeth/Genetics Institute și a fost responsabil pentru conducerea dezvoltării celui mai rapid produs biologic pentru a progresa de la faza I la aprobarea FDA.


Abcuro strânge 42 de milioane de dolari în finanțare seria A-1, îl numește pe John B. Edwards ca președinte executiv al Consiliului de administrație și pe David de Graaf, Ph.D. în calitate de director executiv

NEWTON, Mass.--( BUSINESS WIRE )--Abcuro, Inc., o companie de biotehnologie în stadiu clinic care dezvoltă terapii pentru boli autoimune și cancer prin modularea precisă a celulelor T și NK citotoxice, a anunțat astăzi închiderea unei Seria A de 42 de milioane de dolari. -1 finanțare și numirea lui John B. Edwards ca Președinte Executiv al Consiliului de Administrație și David de Graaf, Ph.D. în calitate de director executiv. Finanțarea a fost coordonată de Mass General Brigham Ventures și Sanofi Ventures și a inclus investitori Pontifax Venture Capital, Hongsen Investment Group, RA Capital Management și Samsara BioCapital, precum și alții.

Concomitent cu această finanțare, Jason Hafler, Ph.D. de la Sanofi Ventures, Iyona Rajkomar de la Pontifax Venture Capital, Ryan Berry, Ph.D. de la RA Capital Management și Donald McCarthy, Ph.D. de la Samsara BioCapital s-au alăturat Consiliului de Administrație Abcuro, care include și Julius Knowles de la Mass General Brigham Ventures și Yajun Xu, Ph.D., Președintele Hongsen Investment Group.

„În ultimul an, Abcuro a dezvoltat un pachet de date convingător pentru a sprijini această rundă de finanțare pentru a promova programul nostru principal în clinică”, a spus domnul Edwards, președinte executiv. „Am fost încurajați de nivelul de risc și de interesul farmaceutic în activitatea de pionierat a lui Abcuro, îndreptată spre țintirea cu precizie a celulelor T și NK citotoxice. Suntem deosebit de încântați să-l urăm bun venit lui David în calitate de CEO pe măsură ce intrăm în această perioadă esențială de creștere pentru Abcuro.”

Veniturile din această finanțare vor fi folosite pentru a avansa ABC008, un anticorp anti-KLRG1 conceput pentru a epuiza celulele T citotoxice care atacă țesutul sănătos într-o varietate de boli autoimune. O primă dovadă în om a mecanismului și a siguranței va fi efectuată la pacienții cu miozită cu corp de incluziune sporadic (IBM), în timp ce indicații suplimentare sunt în curs de investigare. IBM este o afecțiune inflamatorie cronică și debilitantă a mușchilor scheletici, fără terapii farmaceutice disponibile. Veniturile din seria A-1 vor sprijini, de asemenea, dezvoltarea preclinică continuă a programului de oncologie al companiei ABC015, un anticorp de blocare anti-KLRG1 capabil să restabilească funcția celulelor T și NK citotoxice efectoare, rezultând un răspuns anti-tumoral puternic. Aceasta include sprijin financiar și științific din partea Fundației de Cercetare a Mielomului Multiplu pentru a evalua ABC015 în mielomul multiplu.

„KLRG1 este o țintă convingătoare în modularea imună atât în ​​bolile autoimune, cât și în cancer, deoarece ne permite să țintăm cu precizie celulele T și NK citotoxice relevante clinic”, a spus dr. de Graaf. „Sunt foarte mulțumit de entuziasmul comun al investitorilor Abcuro în urmărirea potențialului clinic de a viza KLRG1.”

Domnul Edwards aduce la Abcuro peste treizeci de ani de experiență în descoperirea, dezvoltarea și comercializarea globală a produselor biofarmaceutice. El a fost implicat în dezvoltarea sau comercializarea a zece produse biologice aprobate de FDA și a avut ieșiri de succes la opt dintre cele zece companii de biotehnologie pe care le-a ajutat să le construiască, inclusiv Tilos, Siamab, Exonics, Adnexus, F-star și Genetics Institute. El a construit o afacere de hematologie terapeutică care a atins în cele din urmă peste 1 miliard de dolari în venituri anuale pentru Wyeth/Genetics Institute și a fost responsabil pentru conducerea dezvoltării celui mai rapid produs biologic pentru a progresa de la faza I la aprobarea FDA.


Argenx atrage investiții uriașe de 250 de milioane de euro în urma unui test pozitiv de fază II

Compania intenționează acum să avanseze efgartigimod, un fragment de anticorp inspirat de anticorpii de lamă, la studiile de fază III pentru tratamentul trombocitopeniei imune primare (ITP) a bolii autoimune ale sângelui.

În ITP, sistemul imunitar atacă și distruge propriile trombocite ale corpului, făcând pacienții predispuși la sângerare și vânătăi. Studiul a constatat îmbunătățiri semnificative din punct de vedere clinic ale nivelurilor trombocitelor din sânge la pacienții cu ITP atunci când li s-a administrat efgartigimod. De asemenea, tratamentul a avut un profil bun de siguranță.

Efgartigimod este, de asemenea, testat pentru tratamentul altor boli autoimune. A avut un studiu clinic de fază II de succes pentru boala neuromusculară miastenia gravis anul trecut și este, de asemenea, testat pentru tratamentul afecțiunilor pielii, cum ar fi pemfigusul vulgar.

Această ofertă publică uriașă este una dintre cele mai mari runde europene de strângere de fonduri pentru biotehnologie ale anului. Urmează succesului similar al IPO-ului Argenx de 115 milioane dolari (103 milioane euro) în 2017 și al unei alte oferte publice de 231 milioane dolari (195 milioane euro) în decembrie anul trecut, ambele și-au depășit cu mult ținta.

Tratamentele cu anticorpi inspirate de sistemul imunitar al lamelor sunt folosite și de alte biotehnologii din Europa, cum ar fi Isogenica, care are un sistem de bibliotecă de anticorpi sintetici și Ablynx, care a fost achiziționat de Sanofi printr-o tranzacție de 3,9 miliarde de euro la începutul acestui an.

Argenx are și alte proiecte în lucru, inclusiv o colaborare majoră cu compania americană AbbVie pentru tratamente noi pentru cancer și cu biotehnologia daneză LEO Pharma, care dezvoltă tratamente pentru bolile inflamatorii ale pielii.


Toți autoanticorpii IgG conduc la boli autoimune? - Biologie

Forumul oferă un program de clasă mondială

Diamantina Health Partners sărbătorește succesul celui de-al doilea forum anual, Meeting of Minds: traducere-transfer-transformare.

Forumul de două zile de la Institutul de Cercetare Translațională din Campusul Spitalului Princess Alexandra din 30 mai până în 2 aprilie 2014 a atras peste 315 de înscrieri, cimentându-și poziția de eveniment emblematic al organizației.

Forumul s-a concentrat pe cum Traduceți știință în îngrijire, transfer cunoștințe în practică și transforma furnizarea de asistență medicală în domeniile îngrijirii cancerului și bolilor cronice și îmbătrânirii — două teme DHP.

Pentru prima dată, evenimentul a inclus un simpozion pre-forum, Idei de cercetare și inovare, care a inclus un premiu de 10.000 USD de la Fundația de Cercetare PA.

Premiul a fost câștigat de doctorul Fiona Simpson pentru prezentarea sa despre o abordare a cuceririi cancerului epitelial. Pe locul doi au fost Dr. John A Duley de la Universitatea din Queensland, Dr. Selena Bartlett de la Universitatea de Tehnologie din Queensland și Dr. Ingrid Winkler de la Mater.

Programul forumului a inclus 47 de vorbitori, inclusiv doi academicieni clinici eminenti din Statele Unite.

Forumul a fost deschis de ministrul Queensland pentru Știință, Tehnologia Informației, Inovare și Arte, Ian Walker.

Un număr mic de prezentări au fost prezentate în buletinul informativ.

Președintele Diamantina Health Partners, dr. David Theile, a spus că calibrul prezentatorilor și calitatea informațiilor au dus la un program de clasă mondială.

„Am dori să mulțumim vorbitorilor, președinților, judecătorilor și participanților pentru contribuțiile lor și pentru sprijinul acordat mesajului forumului despre importanța transpunerii cercetării în îmbunătățiri reale ale rezultatelor în domeniul sănătății și nevoia de a promova și sprijini acest proces prin colaborare, ” a spus doctorul Theile.

„Le mulțumim în mod special vorbitorilor noștri internaționali, Dr Victor Montori, profesor de medicină la Clinica Mayo, și dr. David Alberts, profesor Regents de medicină, farmacologie, științe nutriționale și sănătate publică și director emerit al Centrului de Cancer al Universității din Arizona.

„Forumul a oferit oportunități excelente pentru legături și colaborări mai mari, care vor asigura o mai bună integrare a cercetării, educației și îngrijirii pentru a oferi o sănătate mai bună.”

Dr. Theile a mulțumit, de asemenea, sponsorilor Pathology Queensland (fondul SERTF), PA Research Foundation, illumina, QFAB și Translational Research Institute.

multumim pentru feedback-ul dvs

Diamantina Health Partners ar dori să mulțumească participanților la forum pentru că și-au acordat timp de a oferi feedback cu privire la eveniment.

Consultantul executiv Diamantina Health Partners Areti Gavrilidis a declarat că feedback-ul a fost extrem de valoros pentru planificarea forumului din 2015.

Dintre cei care au răspuns, mai mult de jumătate au evaluat evenimentul ca fiind excelent (49,45%) sau remarcabil (15,38%). Primele cinci momente marcante au fost:

  • simpozionul pre-forum și programul de premii
  • prezentările vorbitorilor cheie Dr Victor Montori și Dr David Alberts
  • varietatea de prezentări și subiecte
  • transpunerea cercetării în practică prin prezentări
  • program bine proiectat — management bun al timpului.

Respondenții au fost, de asemenea, invitați să contribuie cu idei pentru forumul din 2015. Printre răspunsuri a fost un apel pentru o mai mare concentrare pe provocările clinice de astăzi și sesiuni mai interactive.

Diamantina Health Partners would like to congratulate the Princess Alexandra Hospital on its success in achieving a Magnet facility designation for the third time. The Magnet designation is the highest international recognition for nursing excellence and the Princess Alexandra Hospital is the only facility outside of the United States to achieve it for a third time. This is an exemplary achievement!

Dr David Theile
Preşedinte

Areti Gavrilidis
Executive Consultant

Inaugural symposium attracts quality presentations

The inaugural Pre-Forum Research and Innovation Awards symposium at the Meeting of Minds attracted 62 submissions with 30 presentations chosen to showcase the potential human benefits of translational research.

A $10,000 Research and Innovation Ideas Award was sponsored by the PA Research Foundation was awarded to Dr Fiona Simpson for her presentation “Stop the traffic: a way to conquer epithelial cancer”.

Dr Simpson, a researcher at UQ Diamantina Institute, located within the Translational Research Institute at the Princess Alexandra Hospital Campus, said the win would enable the research team to continue their research into cancer therapy.

“Our lab is just four years old and $10,000 makes a huge difference to us,” she said.

The project has enormous relevance for Queenslanders, who have the highest incidence of squamous cell cancers (SCC) in the world.

Project lead Dr Fiona Simpson said advanced stage patients were presently treated with a combination of radiation and new targeted molecular therapies such as Cetuximab, an antibody which binds to the epidermal growth factor receptor (EGFR). EGFR is a driver in many epithelial tumours and monoclonal antibody therapies such as Cetuximab are designed to inhibit the receptor.

However, at present a high percent of advanced SCC patients fail treatment and suffer significant side-effects.

Dr Simpson said there was no test for determining which patients would respond to treatment.

Dr Fiona Simpson
accepting her Award

“We took a novel approach. With the consent of the patients at the PAH, live tumour samples were collected and an imaging technique developed to look at what the EGFR does in actual patient samples,” she said.

“We were surprised by our findings, as the EGFR was supposed to sit on the surface of the tumour cells and, when activated, should be taken up into the cells for down-regulation and degradation.

“Approximately 35 percent of the patients had EGFR which stayed on the tumour cell surface and was not taken in when activated.

“While expectations were that this would worsen patient outcomes, we found the opposite was true.”

Dr Simpson said the UQDI scientists, who were working with immunologists Drs James Wells and Stephen Mottorollo, have shown that the antibody therapy gets stuck with the receptor on the tumour cell surface and recruits the immune system to kill the tumour cells.

Having EGFR stuck on the tumour surface allows patients’ tumours to not just stop growing (a response to EGFR signalling inhibition by Cetuximab) but to also shrink or regress as the immune system is recruited.

Dr Simpson said the group had filed two patents—one to test whether patient EGFR location status predicts patient outcomes in monoclonal antibody therapy and the other to test a small molecule inhibitor in combination with Cetuximab.

“The idea is to inhibit the uptake of EGFR from the cell surface for a short time to allow the immune system to be recruited,” she said.

“This approach should also be helpful in increasing responses to many other monoclonal therapies, including Herceptin therapy in breast cancer and Rituximab therapy in leukemia.”

Old is new again for cancer drug

A project to improve the efficacy of older cancer drugs has received recognition at the pre-forum Research and Innovation Ideas symposium.

Dr John Duley
accepting his Award

University of Queensland Pharmacology senior lecturer Dr John Duley’s project “Fluorouracil toxicity: evidence that a transport defect explains the majority of cases” was announced as one of the three runners-up of the symposium’s Research and Innovation Ideas Award.

Also awarded runner-up was Dr Selena Bartlett from the Queensland University of Technology for her presentation “A novel treatment approach for obesity—targeting brain nicotinic receptors with ChampixTM”, and Dr Ingrid Winkler from Mater Research Institute for the presentation “Vascular bone marrow niches protect Acute Myeloid Leukaemia Stem Cells from chemotherapy”.

Dr Duley informed the impetus for the project, which was on the NHMRC Best of Ten award for 2013, was to make “old” drugs work more efficiently.

In his presentation, Dr Duley indicated that about one third of severe side-effects during cancer chemotherapy with 5-fluoro-uracil (5FU) or capecitabine result from partially deficient dihydropyrimidine dehydrogenase (DPD), the major rate-limiting step for 5FU catabolism.

The underlying cause of the remaining two thirds of toxicity remains unknown.

“Our aim is to develop a test to predict 5FU or capecitabine toxicity.” Dr Duley said the health outcomes for the patients were lower rates of injury or death, a better response rate to the drug and cost savings for the health system.

He indicated the project is a collaboration between The University of Queensland, Mater Research Institute, St Vincent’s Hospital Sydney, Monash Medical Centre in Melbourne, GenesFX Health in Melbourne and the Laboratory of Genetic and Metabolic Diseases, Academic Medical Centre in the Netherlands.

Diamantina Comprehensive Cancer Centre

With Comprehensive Cancer Care as one of the 2014 themes for the forum, presentations focussed on:

  • translation stories
  • transfer of knowledge to practice
  • transformation of delivery of healthcare.

Is breast cancer treatment too harmful?

One Queensland researcher is asking whether breast cancer screening does more harm than good.

Diamantina Comprehensive Cancer Centre Theme Leader Associate Professor Euan Walpole in his presentation Ductal Carcinoma in situ of the breast – a case for change in strategy said there was worldwide interest in the results of mammographic screening and its real impact.

Dr Walpole said his study follows controversy in the medical literature about the possible over-diagnosis of cancer and the subsequent aggressive treatments.

Profesor Asociat
Euan Walpole

“Screening for breast cancer has been a major public initiative across the western world for the last 20 years,” Dr Walpole said.

Studies suggest breast cancer screening reduces the incidence of breast cancer but also increases the diagnosis of some cancers that would not have progressed or killed the patient in their life expectancy.

“Questions have been raised about the screening of breast cancer and the treatment of precancerous conditions.”

Dr Walpole said women underwent significant intervention to protect themselves from breast cancer when it was possible that some of those cancers were not a threat to their life expectancy.

The essential outcome from Ductal Carcinoma in situ, which in the past was diagnosed only after mastectomy, is uncertain.

“Are we potentially hurting more people than we’re helping? Everyone believes that on the balance we are helping more people…but we are trying to get a better measure of what’s happening in reality in our population.”

The team at Princess Alexandra Hospital, Queensland Cancer Control Analysis, The University of Queensland, Queensland University of Technology and Metro South, are looking at historical data with a view to positively impact on the diagnosis and treatment of Queensland patients.

“It’s important not to assume that because of past information, everything is okay,” he said.

“And I think this is a very nice example of how you use statistics to show lots of different things to make sure you are asking the right question.”

Selfies may stop cancer - iPhones into scanners

Queensland researchers are turning iPhones into personal skin scanners so patients can detect suspicious spots.

Epithelial Malignancy Stream Leader within the Diamantina Health Partners Comprehensive Cancer Centre, Professor Peter Soyer’s presentation focused on the trial of an iPhone accessory and app that people can use when they scan their skin for suspicious moles.

Professor Soyer said iPhone accessory Handyscope was an easily attachable optical device and would be more effective than the naked eye for melanoma detection.

The project is being run by the University of Queensland’s Dermatology Research Centre, Queensland University of Technology (QUT) and Queensland Institute for Medical Research.

“Routine skin self-examination can save lives but its effectiveness is relatively low,” Professor Soyer said.

“With the Handyscope patients can scan their skin, take photos of suspect skin lesions, record them in an application, and then send the data onto health professionals for examination.

“This development might change the way health care is delivered in the future and ultimately improve skin cancer treatment outcomes.”

HandyScope attaches to the iPhone camera, has a 20x magnification capacity and a polarised light that goes deeper into the skin to show lesions more clearly.

Professor Soyer said high-risk melanoma and recovering skin cancer sufferers who visit a specialist every few months or live in rural and remote areas could benefit the most from this innovation.

“Patients could monitor their lesions wherever they are, reducing the required face-to-face examination time with their health professional. Melanoma diagnosis by One Click is becoming a reality.”

Tests - Tissues - Trials and Translational Research

A successful half day meeting Tests – Tissues – Trials, coordinated by Diamantina Health Partners (DHP) and Professor Ken O’Byrne, was held 22nd May 2014 at the Translational Research Institute (TRI) Auditorium.

The focus of the meeting was the integration of tests, tissues and clinical trials for translational research on the PAH campus. Registrants from major Brisbane institutions attended the meeting to hear from twelve local and interstate experts on key topics including:

  • Genomics and molecular diagnostics
  • Biobanking and data management
  • Clinical trials

Chronic Disease and Ageing

The first day of the two-day forum was dedicated to chronic disease and ageing, with 19 presentations addressing:

  • translation: the challenges and rewards of science to clinical capacity
  • transfer: knowledge dissemination into practice
  • transform: changing practice
  • transform: system development—Safety Efficacy Economics.

Lessons in the journey to commercialisation

The road from discovery to commercialisation can be long and expensive, according to UQ Diamantina Institute lead autoimmune researcher Professor Ranjeny Thomas.

Professor Thomas mapped her “challenging yet rewarding” ten-year journey from the discovery of an antigen specific therapy for rheumatoid arthritis to commercialisation as part of her presentation at the forum.

She said there were some key messages for researchers considering the same path.

She highlighted that it can take a very long time between discovery and commercialisation, for various reasons.

“It’s expensive to commercialise and produce and maintain a patent. If no investment is forthcoming the patent may be dropped.

“It could be that the idea – while transformative - is well ahead of its time or difficult for investors to understand or conceptualise.”

Professor Thomas highlighted the importance of confidentiality at least until protection was in place.

“It is also good to collaborate outside your area of expertise to get a better product or outcome for your research.”

In 2003, Professor Thomas and Dr Brendan O’Sullivan discovered that the body’s immune response could be “re-educated” to turn off, rather than react to a self-antigen responsible for an autoimmune disease, such as rheumatoid arthritis.

By targeting the cause of autoimmune disease, rather than treating the symptoms, the team realised that this type of immunotherapy offered the potential for long-lasting treatment by working with the body’s own immune system to fight disease. In 2006, with Dr Nigel Davies from UQ School of Pharmacy, they developed a targeting system using liposome particles for delivery of antigen-specific immunotherapy.

After clinical trials demonstrating proof-of-concept of this idea, the US pharmaceutical company Janssen Biotech came on board in 2013 to co-develop antigen-specific immunotherapy for RA patients.

“I think I followed the journey of many inventors,” Professor Ranjeny said.

“Inventors throughout history are often not understood until late in the piece.

“Once you can demonstrate enablement of your idea, the rest of the world eventually catches on. The challenge is to keep the money flowing in the meantime!”

Professor Thomas said UniQuest had played an essential role in the process by filing a patent, sourcing non-traditional sources of funding for commercialisation and introducing her to potential investors. For more information about the collaboration with Janssen Biotech, visit www.uq.edu.au/news

Researchers are on the verge of translating a cure for diabetes in mice into a treatment for patients.

In his presentation, Deputy Director (Research) at the Mater Research Institute Professor Mike McGuckin said the discovery that cytokine IL-22 suppresses oxidative stress in pancreatic beta cells could revolutionise the treatment of Type 2 diabetes.

An estimated five percent of the Australian population is affected by diabetes.

“In diabetes, beta cells experience oxidative stress and this is thought to be central to the inability to produce sufficient insulin to control blood glucose,” Professor McGuckin said.

“Treatment of diabetic mice with IL-22 restores glycaemic control, suppressing hyperinsulinaemia, hyperproinsulinaemia and insulin resistance.”

Diabetics could potentially replace their insulin injections with the protein.

“This is completely different to anything that has been done before,” Professor McGuckin said.

“It is early days—we’ve done it in mice and it works and we’ve done it in human cells and they have responded appropriately.

“Whether it revolutionises diabetes treatment depends on what happens when we do clinical trials. It’s a biological therapy that might have side-effects that we are not seeing in the mice that could make it inappropriate for human therapy.

“However, it does open up a whole new pathway for treating diabetes that might not include this cytokine but the pathways that it drives.”

Professor McGuckin said the project, which has been run at Mater Research in collaboration with Professor John Prins, Associate Professor Jon Whitehead and Professor Josephine Forbes, was an example of the concept behind Diamantina Health Partners.

“We are using knowledge and translating it into health outcomes by collaborating with appropriate people,” he said.

“It was because we had these connections with diabetes researchers and because we saw the ramifications for diabetes that we were able to do this work.

“As a piece of science it has broad implications and in terms of clinical medicine it’s got pretty broad implications. The story is not just confined to diabetes—it has relevance to other diseases that involve inflammation and stress in cells.”

Frailty index to improve the care of vulnerable older people

Work is underway to produce an index to help clinicians managing older patients.

Senior Lecturer in Geriatric Medicine at The University of Queensland Dr Ruth Hubbard spoke at the forum on research by the Centre for Research in Geriatric Medicine (CRGM) to develop a frailty index. The frailty index is being derived from data collected in the interRAI Acute Care assessment instrument, which is already widely used across Queensland.

“Older people in hospital are at high risk of prolonged hospital stays, institutionalisation and death,” Dr Hubbard said.

This increased vulnerability to adverse outcomes is commonly referred to as frailty. The team are motivated to improve the care of older people in hospital by coming up with a scoring system that will help us stratify risk. That scoring system is known as the frailty index. The higher your index, the more likely you are to have an adverse outcome in hospital.

Dr Hubbard informed that the index is designed to help specialists in their decision-making, as it will give an indication to the physiological reserves of a patient.

“I believe some specialists have an idea that some people are more frail than others but have difficulty quantifying that. This frailty index will enable them to put a number on their gut feeling about which patients are going to benefit and which aren’t.”

Dr Hubbard said the team includes Professor Len Gray and Dr Nancye Peel from CRGM and Professors Ken Rockwood and Arnold Mitniski from Dalhousie University in Nova Scotia. It is also looking at whether frailty status on admission was the most important factor related to outcomes.

“There is a theory that all that matters is current status,” Dr Hubbard said.

“Other people believe it may be your baseline status.

“The third school of thought is that it is your trajectory, which is the difference between your baseline and your current status, that is most important.

“We are going to do some mathematical modelling to tease out which of these three is most likely to be the most helpful for our patients.

”A better understanding of frailty could enable us to target health care resources more effectively and appropriately.”

Inflammation, Infection and Immunity

There is a wealth of medical research talent in the Metro South Health precinct, both present and hovering in the wings waiting to emerge. This came to light at a recent Diamantina Health Partners (DHP) Inflammation, Infection and Immunity in Digestive Disease research workshop held at the Translational Research Institute and hosted by the Department of Gastroenterology and Hepatology, Princess Alexandra Hospital (PAH) on 16th May 2014.

In addition to bringing together the DHP to showcase current research and to forge new collaborations, the challenge was to stimulate and integrate clinicians and basic scientists. The workshop brought together clinicians and scientists sharing a keen interest in how to better understand and improve the management of highly prevalent disorders of the digestive tract, including liver disease.

To accommodate the time constraints that clinicians typically experience, the format of the workshop aimed to cover a broad spectrum of work in a very short period of time. The combination of Mini-State-of-the-Art presentations and very focussed research presentations provided valuable overall insight into ongoing and emerging medical research in the Metro South.

While the meeting was based on a strong research interest this DHP meeting took the collaborative approach to a completely different level by not only involving clinicians and clinical scientists, but reaching out to basic scientists from a variety of disciplines. The meeting leveraged not only on the skills and expertise available at the TRI and the PAH, but also those of scientists from the basic sciences and neurosciences based at The University of Queensland St. Lucia campus, and the Queensland Institute of Medical Research.

If success can be judged by comments of attendees, then this was truly a successful and valuable workshop, with attendees leaving with a spring in their step as they contemplated how they can collectively with new collaborators, undertake quality medical research and truly make a difference as they strive towards targeting and controlling chronic disease.

Integrated Trauma and Recovery

First “ROADMAP to RESEARCH” Course in Australia at TRI

The first course “Roadmap to research” for 20 surgical residents and registrars was held over two evenings, on the 3rd and 4th June 2014, at the Translational Research Institute (TRI). Professor Michael Schuetz with assistance from Professor Mark Smithers organised this event for young doctors interested in surgery, through the PAH Division of Surgery and the Diamantina Health Partners. The course was run by Dr Beate Hanson, Director at the AO Clinical Investigation and Documentation Centre – Zurich / Switzerland and Adjunct Professor for Epidemiology at the University of Seattle, who has extensive experience in running similar courses in Europe and the USA.

The aim was to provide introductory training on the role of evidence based medicine, specifically focusing on how to critically analyze and appraise clinically based trials and studies. This also provided basic insights into how one might design and conduct their own studies.

The “Roadmap to research” course was the first course of this type in Australia. The six hour course structure was interactive with presentations and tasks performed by the participants. The tasks included:

  • The formulation of research questions
  • considering the best study design
  • sample size calculation
  • appropriate analysis of the data obtained when conducting a study.

Dr Beate Hanson explaining how
the Internet can be used to help
you find practical information on
how to run clinical studies

As a trained surgeon and epidemiologist, Dr Hanson offered a very practical, hands on course, which was highly valued by all participants. The two interactive evenings were an excellent starting point for young clinicians encouraging them to get involved with research projects in the future.

The organisers plan to run this workshop annually at the TRI. The course organisers are grateful to Dr Beate Hanson and to the participants “who will be the first of many groups that will attend similar courses, on our campus, in the future”.

Articles from high-impact journals were critically analysed and the weaknesses and or strengths were appraised.

Evidence and Innovation into Clinical Practice

Associate Professor Ian Scott, Leader of the DHP Evidence and Innovation Theme, recently published a paper in the Australian Health Review 2014 38: 125-133 – Ten clinician-led strategies for improving value of health care – which has attracted attention and resulted in being invited to attend workshops at the Grattan Institute and the Productivity Commission in Melbourne to discuss the strategies further.

These 10 clinician-led strategies are:

  1. minimise errors in diagnosis
  2. discontinue low- or no-value practices that provide little benefit or cause harm
  3. defer the use of unproven interventions
  4. select care options according to comparative cost-effectiveness
  5. target clinical interventions to those who derive greatest benefit
  6. adopt a more conservative approach nearing the end of life
  7. actively involve patients in shared decision making and self-management
  8. minimise day-to-day operational waste
  9. convert healthcare institutions into rapidly learning organisations
  10. advocate for integrated patient care across all clinical settings

Professor Scott is the inaugural chair of the recently established Australian Deprescribing Network: a national collaboration of doctors, clinical pharmacists and researchers interested in optimising quality use of medicines in patients with complex diseases, with focus on discontinuing inappropriate medications.

The Society of Hospital Pharmacists of Australia recently held a meeting on deprescribing in Brisbane. Associate Professor Scott presented “Evidence-based medicine applied to older populations – the case for deprescribing” and stated that “deprescribing processes need to identify patients at high risk of adverse drug events, evaluate drug utility with particular reference to expected life span and care goals, prioritise drugs for discontinuation and then implement discontinuation regimen with close monitoring”.

Associate Professor Ian Scott

Associate Professor Scott presented on 28 May 2014 at the Measuring Health Outcomes to Inform Policy conference in Melbourne on the topic Using outcome data to improve health service delivery. His presentation focussed on the application of research outcomes: using outcome data as well as clinical process data to evaluate the effectiveness and appropriateness of care, obtained from prospective registry or cohort studies which use data linkage, and which incorporate patient-reported measures of function and quality of life as well as discrete end-points of death or clinical events.

Ms Areti Gavrilidis, Executive Consultant DHP, attended the conference and a pre-conference workshop. The pre-conference workshop program on the 26 May run by Professor John McNeil. The following was highlighted: the purposes of outcome measurement what might be measured as the outcome of epidemiological pitfalls discussed examples of outcome measurement such as mortality rates, hospital readmission rates, unexpected return to theatre rates examples of clinical registries for outcome measurement filling in gaps outcome data and payment for performance.

Two full days of stimulating presentations and panel discussions followed on 27-28 May. Professor Fiona Stanley AC, Founding Director and Patron of the Telehealth Institute for Child Health Research, gave the opening keynote address highlighting the importance of good linked data for effective health system evaluation. Other areas covered the first day by recognised experts included: collecting data to inform policy and strategic planning what outcomes consumers expect from healthcare improving health outcomes through policy design with presentations on efficiency and effectiveness of health expenditure policy innovation medicare locals' role in system change. The second day of the conference focussed on developing policies to inform budget decisions using data to improve service delivery and improving patient outcomes.

The Australian Society for Medical Research (ASMR) Queensland Health & Medical research awards, 2014

The Queensland Health and Medical Research Awards, an initiative of ASMR, honour the quality of scientific endeavour in Queensland. The winners were announced at the ASMR Medical Research Week Gala dinner held Friday May 30, 2014. Congratulations to TRI and DHP members for their success in these awards.

Click here to download the full list of winners and finalists.

Prime Minister visits TRI

The significance of the Translational Research Institute (TRI) to Australian medical research was demonstrated by the fact that the Prime Minister, Tony Abbott, and the Federal Minister for Health, Peter Dutton, asked TRI to host discussions on the Medical Research Future Fund (MRFF) on Monday 19 May 2014.

As part of the visit, the Prime Minister and Federal Minister for Health toured the TRI research laboratories and took part in a round table discussion with leading members of the research and university communities.

Click here for more details of the Prime Minister’s visit and comments on Australian Medical Research.

PAH designated as a Magnet facility for the third time

On 18th June 2014, over 300 nursing and multidisciplinary staff were informed by Deborah Zimmerman, Chair of the Commission for the Magnet Recognition Program, through a live broadcast in the Russell Strong Auditorium, that PAH had been designated as a Magnet facility for the third time! The audience were elated with the announcement that the document submission and site visit which assessed PAH against stringent Magnet criteria had scored a level of excellence.

Receiving the Magnet credential is the highest recognition for nursing excellence that can be attained internationally and makes PAH one of only 400 organisations around the world to have received Magnet designation – with PAH the only facility outside of the United States to achieve it for a third time .

PAH Nursing Services not only met the stringent Magnet criteria but also achieved four exemplars for exceptional high standards of nursing care, identified as best practice within the profession. The exemplary areas commended by the American Nurses Credentialing Centre (ANCC) included PAH structures and process to develop, expand and advance nursing research nursing satisfaction results how the organisation is valued by the community and how nursing leaders have guided transition during periods of planned and unplanned change.

Ms Zimmerman acknowledged the overwhelming feedback received from staff regarding the leadership, vision and guidance of Veronica Casey, Executive Director Nursing Services PAH, who has supported nurses at all levels of the organisation to achieve this outcome. The ANCC made special commendations about the multidisciplinary collaboration and team work along with various quality initiatives which PAH is leading including pressure injury prevention state-wide nurse sensitive indicators dementia and blood management. In addition, the extensive work and recognition that is received by PAH nursing at state, national and international level was acknowledged.

This success is a testament to the ongoing support of the leadership team at PAH, a collaborative interdisciplinary approach to improving patient outcomes and PAH nurses for their commitment and dedication to best practice safety, quality and patient satisfaction.

Research for a better future…

3D melanoma model helps explain therapy evasion

Researchers based at TRI from the UQ Diamantina Institute have developed a 3D model of a melanoma tumour that enables them visualise the growth states of cancer cells in real-time. In a paper published in the journal Pigment Cell and Melanoma Research, they describe how they have used cutting-edge imaging technology to develop a 3D model that precisely measures cell cycles as a melanoma tumour grows.

The detailed findings challenge the idea that melanoma cells can either invade or proliferate. In fact, they can do both. Moreover, the results suggest that cells in stasis are poor invaders. Click aici pentru mai multe detalii.

Congratulations to Professor Jenny Martin on her appointment to the Pharmacology and Therapeutics Advisory Committee (PTAC) announced on 17th June 2014 by the Pharmaceutical Management Agency (PHARMAC).

Professor Martin is Head of the Princess Alexandra Clinical School at The University of Queensland and senior staff specialist and clinical pharmacologist at Brisbane's Princess Alexandra Hospital. For further information visit the PHARMAC website.

Diamantina Health Partners now has a YouTube channel!

The 2014 Diamantina Health Partners Forum presentations will soon be available for viewing on YouTube: subscribe to the DHP YouTube channel to be notified when new videos are uploaded.

Diamantina Health Partners Forum 2015

Planning is underway for the 3rd Diamantina Health Partners Forum to be held from 29 April-1 May 2015.

The theme of the 2015 Forum will be on Meeting of the Minds: inspire – innovate – implement as we – individuals, institutions and industries – work together to deliver better health.

2nd Queensland Translating Research into Practice (TRIP) Symposium "Tackling the challenges of TRIP in busy clinical settings"

The TRIP Symposium aims to enhance collaboration across Queensland in implementation science and ensure that research based evidence of best available practice translates effectively into everyday clinical practice and improved health outcomes.

This year's keynote lectures will be given by TRIP experts Professor Paul Glasziou, Dr. Shelly Wilkinson and Philippa Middleton. This event promises to present a wealth of stimulating topics and will cater for a broad range of clinical interests. We hope the symposium will allow further understanding into the various research streams currently ongoing in Queensland to promote and foster collaboration.

Data: 25 July 2014 | Venue: Des O'Callaghan lecture theatre, Mater Hospital Campus

2014 Princess Alexandra Hospital Symposium

To commemorate the first anniversary of the Translational Research Institute and the second anniversary of Diamantina Health Partners, the 2014 Princess Alexandra Hospital Symposium program is aligned to the flagship themes of DHP and its mission to achieve better health globally through the integration of clinical care, research and education. These strategic developments bring together research, teaching and treatment, to consolidate the Princess Alexandra Hospital campus at the forefront of shaping the future of health in Queensland, nationally and internationally.

Central to the Symposium program is Professor Boris Bastian, University of California, San Francisco, this year’s International Fellow. As an eminent clinical scientist, he will illustrate in his keynote address how interdisciplinary and global partnerships have advanced the understanding of the causes of skin cancers and are translating this new knowledge to novel therapies for their treatment. Professor Bastian is also this year’s Kurt Aaron Orator.

Check the website for more information about the 2014 Princess Alexandra Hospital Symposium.

Data: 4 August – 8 August 2014 | Venue: Russell Strong Auditorium, PAH

TRI-QUT Conference for the Biology and Clinical Application of Mesenchymal Stromal Cells

TRI and QUT present the 2014 Stem Cell Conference. A host of international and national speakers will address the following topics:

  • cellular and molecular biology of mesenchymal stem cells
  • mesenchymal stromal cells
  • induced pluripotent stem cells
  • bioengineering applications for stem cell therapies and the results of clinical trials using stem cells and their progenitors.

Confirmed speakers include Professor Frank Barry, National University of Ireland and Professor Katarina Le Blanc, Karolinska Institute and Huddinge Hospital, Sweden.

Înregistrarea este gratuită. Complimentary morning tea, lunch and afternoon tea will be available during the Symposium.

Abstracts on any aspects of stem or progenitor cells are welcome. There will be prizes for the three best abstracts submitted by students and for the three best abstracts submitted by post-doctoral fellows.

Closing date for abstracts: 1 August 2014

For event enquiries please contact IHBI Events [email protected]

Data: 10 – 11 September 2014 | Venue: Translational Research Institute, Brisbane

TRX14 "Value Found in Translation"

TRX14 aims to enhance trans-disciplinary collaborations across human disease research, drug and diagnostic discovery and development, IT and bioinformatics.

The event will bring together key stakeholders from biopharma, biotech, research and development, academia and government, providing the opportunity to interact, and catalyse possibilities to establish partnerships between organisations from around the globe.

Such partnerships will work towards improved translation of data into knowledge to achieve enhanced research outcomes and value for all stakeholders.

For further information go to http://trx14.com.au/ or email [email protected]

Data: 24 October 2014 | Venue: Translational Research Institute, Brisbane

AusBiotech 2014 National Conference

The AusBiotech national conference is now the largest annual gathering of biotechnology experts in Australia and the Asia Pacific Region. The 2014 conference will gather Australian and international biotech leaders and stakeholders for another round of quality speakers and valuable networking. In addition to a stimulating conference program, AusBiotech’s Business Matching Program will again facilitate more than 2,500 meeting requests between participants from the biotechnology, biopharmaceutical, life sciences, business, investment, research and health industries.

For further information go to http://ausbiotechnc.org/

Data: 29 – 31 October 2014 | Venue: Gold Coast Convention and Exhibition Centre

Life Sciences Queensland (LSQ) will host the I-20 event on November 14, 2014. I-20 aims to advocate for the support and continued role that innovation plays, highlighting the growing importance of the life sciences industry as a key influence upon global economic development and sustainability.

Through I-20 LSQ hopes to achieve increased awareness of the role innovation plays and to foster opportunities for cooperation amongst G20 nations—particularly with regard to addressing global issues common to all members—as well as attempt to influence national and global innovation policy for Australia.

Join the I-20 mailing list to keep informed on event updates by contacting [email protected] or keep up to date via this website

“We are all faced with a series of great opportunities - brilliantly disguised as insoluble problems.” John W. Gardner

We welcome our members' contributions. If you have anything you wish to add to our next edition, please email your full name, contact details, name of organisation and attach a word document with your contribution of no more than 350 words to [email protected]

We also welcome your feedback and encourage you to contact us with any ideas, collaborations or queries you may have: [email protected]

Telefon: +61 7 3443 8063
Location: Level 7, Translational Research Institute
37 Kent Street, Woolloongabba QLD 4102, Australia
Email: [email protected]
Website: http://diamantina.org.au/

Translational Research Institute

The Diamantina Connect newsletter is a free information service for the Diamantina Health Partners and broader community and is produced by the office of the Diamantina Health Partners.


If last week's action hadn't already sent you a clear enough signal that Tesla (TSLA) shares play by their own rules, maybe Thursday did the trick.

On Thursday morning, Tesla announced that it would be selling 2.65 million shares in a stock offering. This offering was worth just over $2 billion as of Wednesday’s closing price.

Stock offerings, for the uninitiated, are dilutive. This means existing shareholders will own a smaller piece of the company after a stock offering than before. As a result, the price of a company's stock tends to drop following these events.

This is a normal thing that happens. What is less normal is a stock rallying 4.8% after such an offering. But normal things don't happen to Tesla shares.

And that is because the poveste for Tesla right now is also not normal. Collaborative Fund's Morgan Housel on Thursday tweeted a simple outline of how investors are seeing the Tesla story.

People think Tesla will do well --> stock surge.

Stock surge --> raise tons of cash.

Tons of cash --> will help Tesla do well. https://t.co/1Qzilouk48

— Morgan Housel (@morganhousel) February 13, 2020

Again, the negative read on stock offerings is largely because these events are viewed through the prism of what investors are losing — a portion of their stake in the company — rather than what the company is gaining.

But as Matt Levine at Bloomberg outlined on Thursday, Tesla’s equity raise also sees the company use the stock market in the way it was intended, but isn’t often used. Which is primarily to raise money.

The public market allows companies to raise money from a lot of investors all at once. Except large pools of money in private equity, venture capital, and direct lending has made this option less attractive and less of a necessity.

“Big public companies now mostly use the stock market as a way to return capital to investors U.S. public companies now buy back hundreds of billions of dollars more stock than they sell,” Levine wrote Thursday. “Once you accept the consensus that public companies don’t benefit directly from their stock prices, you start to wonder why a company would want to be public at all.”

Of course, Elon Musk himself agreed not too long ago. Except now, Tesla’s stock price is up a lot. And so Musk has made the fairly straightforward decision to benefit from that increase.

Now, in its fourth quarter earnings report, Tesla said the company has grown to the point of being self funding. In other words, Tesla doesn’t — or didn’t — nevoie any more investor capital to continue growing at the rate it hopes to grow.

But as Housel outlines above, a way to read the rally in Tesla’s stock — both before Thursday’s announcement and particularly după this news — is to see it as the market essentially asking the company to take on more capital to grow more quickly.


First human-monkey embryos created: A small step toward a huge ethical problem

Scientists have created the world’s first monkey embryos containing human cells in an attempt to investigate how the two types of cell develop alongside each other. The embryos, which were derived from a macaque and then injected with human stem cells in the lab, were allowed to grow for 20 days before being destroyed.


Apoptosis (programmed cell death)

Abstract

Organizers: John A . Cidlowski and J . John Cohen March 5.11. 1995 Tamanon. Colorado Page Plenary Sessions March 6 Physiological Regulation of Apoptosis . 258 Cell Surface Activation of Apoptosis . 259 March 7 Signaling: Intracellular Pathways . 259 Apoptosis Genes: Genetic Approaches . 261 March 8 Enzymology of Apoptosis . 261 Anti-Apoptosis Genes . 261 March 9 Recognition of Apoptotic Cells . 262 Apoptosis/Cancer/Aids . 263 March 10 Apoptosis. Reproducere. Dezvoltare. Aging . 263 Neural Apoptosis . 264 Late Abstracts . 265 Poster Sessions March 6 Poster Session I (B8- 100-1 55) . 266 March 7 Poster Session 2 (B8-200-253) . 280 March 8 Poster Session 3 (98-300-353) . 293 March 10 Poster Session 4 (98-400-452) . 307 Lute Abstrncts . 321 257 Apoptosis (Programmed Cell Death) Physiological Regulation of Apoptosis BE001 INTRACELLLL4R AN11 EXTRACEI.LULAR SIGNALS IN PROGR

I) CELL DEATII AND APOPTOSIS, Richard A. Lockshin,' Fheresa Latham,'.', Jana Jochovi,'.' and Zahra Zakeri'. 'Department of Biol. Sci.. St. John's University, Jamaica NY 1 I439 and 'Department of Biolop, Queens College and Graduate Center of CLW, Flushing. 11367. The programmed cell death that characterizes metamorphosis of mammalian secretory tissues and many insect tissues, such as those of muscle and


Priveste filmarea: WEBINAR. Impactul intervențiilor personalizate în bolile autoimune (Septembrie 2022).


Comentarii:

  1. Neshicage

    Un mesaj foarte amuzant

  2. Maolmuire

    VIAȚĂ SĂNĂTOASĂ!

  3. Smythe

    Sper că veți găsi soluția potrivită.

  4. Kajibar

    Nu am nevoie de atât de bine!

  5. Aisley

    Hei!



Scrie un mesaj